La sanidad pública madrileña logra un avance pionero en el tratamiento de una enfermedad autoinmune infantil mediante terapia génica CAR-T, alcanzando una recuperación que mejora significativamente la calidad de vida de la paciente.
La sanidad pública de la Comunidad de Madrid ha logrado un importante hito en la historia médica mundial al administrar con éxito por primera vez en el mundo la terapia CAR-T para tratar una enfermedad autoinmune extremadamente rara en una niña de 11 años.
Este logro ha sido alcanzado en el Hospital Universitario La Paz, uno de los centros de referencia en investigación y atención sanitaria en España, y representa un avance significativo en la lucha contra patologías inmunes severas.
La paciente padecía dermatomiositis anti-MDA5, una enfermedad autoinmune que provoca un daño pulmonar rápido y grave, con una mortalidad estimada entre el 30% y el 66% en los primeros seis meses tras su diagnóstico.
Con una incidencia muy baja, aproximadamente un caso por cada millón de habitantes, esta condición representa un reto importante para los especialistas en salud.
La niña se encontraba en estado crítico en la Unidad de Cuidados Intensivos (UCI), sin opciones terapéuticas viables hasta ese momento.
La terapia aplicada, un tratamiento con células CAR-T, se utilizó en forma compasiva debido a la gravedad de la situación clínica de la paciente.
La terapia consiste en modificar genéticamente células inmunitarias para que reconozcan y eliminen específicamente las células dañinas, en este caso, las células relacionadas con la autoinmunidad.
Aunque esta terapia ha sido tradicionalmente empleada en oncología, en particular para tratamientos de leucemia, su uso en enfermedades autoinmunes representa un campo pionero y en plena expansión.
Gracias a la intervención, la niña ha experimentado una mejora notable: ya no necesita tratamiento inmunosupresor, y lleva más de un año en remisión de la enfermedad.
Sus capacidades motrices se han recuperado progresivamente, y durante el día puede respirar sin asistencia mecánica, dejando atrás la ventilación artificial y la asistencia ventricular extracorpórea.
Este hecho no solo supone una mejor calidad de vida para la pequeña, sino que también allana el camino para nuevas perspectivas en la terapéutica de patologías similares en el futuro.
Este avance ha sido posible gracias a un esfuerzo colaborativo multidisciplinar que involucró a distintos servicios del Hospital La Paz, incluido Reumatología, Hemato-oncología, Endocrinología y Nutrición, Neurología, Neumología, Inmunología, Medicina Interna, Rehabilitación y UCI.
Además, participaron investigadores y expertos del Instituto de Investigación del propio hospital (IdiPAZ) y de la Unidad de Terapias Avanzadas de la Fundación CRIS contra el Cáncer.
La colaboración también contó con apoyos externos, como el Hospital Infantil Universitario Niño Jesús, el Hospital Clinic de Barcelona y el Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas, que aportaron su experiencia y recursos.
Este éxito en la aplicación de terapia CAR-T en una enfermedad autoinmune en pediatría representa un paso trascendental en la medicina moderna, abriendo nuevas posibilidades para tratar patologías que antes se consideraban intratables.
La Comunidad de Madrid continúa posicionándose como un referente en innovación sanitaria, comprometida con mejorar la vida de pacientes con enfermedades complejas mediante soluciones avanzadas y personalizadas.
