Un estudio internacional liderado por investigadores de Madrid revela que un nuevo fármaco supera a los tratamientos tradicionales para la miocardiopatía hipertrófica, una enfermedad cardíaca genética que afecta a uno de cada 500 adultos. Los resultados, publicados en una de las revistas médicas más prestigiosas, abren la puerta a un cambio en la terapia de esta condición que puede transformar la vida de los pacientes.
Se trata de la enfermedad genética cardíaca más frecuente, afectando aproximadamente a 1 de cada 500 personas en la población general. Los síntomas más comunes incluyen dificultad para respirar, dolor en el pecho y fatiga, pudiendo llegar a provocar complicaciones como arritmias o insuficiencia cardíaca.
Supuestamente, esta condición ha sido tratada principalmente con betabloqueantes durante más de seis décadas, aunque la evidencia que respalda su eficacia era limitada, según expertos del sector médico.
Sin embargo, recientes avances en #investigación parecen estar cambiando este escenario.
El estudio denominado MAPLE HCM, dirigido por el Dr. Pablo García-Pavía, jefe de la Unidad de Cardiopatías Familiares del Hospital Puerta de Hierro Majadahonda en Madrid, así como investigador del Centro Nacional de Investigaciones Cardiovasculares (CNIC), ha demostrado que un nuevo medicamento en investigación desarrollado por la farmacéutica Cytokinetics ofrece mejoras clínicas sustanciales respecto a los tratamientos habituales.
Este estudio, publicado en la prestigiosa revista The New England Journal of Medicine y presentado en el Congreso de la Sociedad Europea de Cardiología celebrado en #Madrid en 2025, involucró a 175 pacientes adultos con MHH procedentes de cuatro continentes distintos.
La mitad de los participantes recibieron el nuevo fármaco, conocido provisionalmente como Aficamten, mientras que la otra mitad fue tratada con betabloqueantes convencionales.
Durante 24 semanas, se monitorizaron los cambios en la capacidad de ejercicio y en los síntomas de los pacientes.
Los resultados mostraron que quienes tomaron el nuevo fármaco experimentaron un aumento significativo en su capacidad de esfuerzo, además de presentar mejoras notorias en los síntomas relacionados con la enfermedad y en determinados parámetros estructurales del corazón.
Comparativamente, estos pacientes mostraron avances mucho mayores que aquellos tratados con betabloqueantes.
El Dr. García-Pavía afirmó que “durante los últimos 60 años, los betabloqueantes han sido la base del tratamiento para la MHH, a pesar de que la evidencia de su eficacia no era del todo sólida.
Los resultados del estudio MAPLE HCM representan un cambio de paradigma en el manejo de esta enfermedad.” Y añadió: “Con estos hallazgos, una vez que el nuevo medicamento reciba la aprobación regulatoria correspondiente, los pacientes con síntomas de MHH deberían comenzar a recibir esta medicación en lugar de los betabloqueantes, ya que las mejoras que aporta podrían transformar su pronóstico y calidad de vida”.
El medicamento en investigación tiene un coste estimado en torno a 50
Supuestamente, el medicamento en investigación tiene un coste estimado en torno a 50.000 euros por tratamiento, una cifra que podría variar dependiendo de las negociaciones regulatorias y del sistema sanitario. La publicación de estos resultados sitúa al Dr. García-Pavía entre los pocos médicos españoles que han logrado publicar dos artículos en la revista NEJM como primer autor, uno en 2023 sobre un nuevo tratamiento para la amiloidosis por transtiretina.
Estos avances en la cardiología, además de ofrecer esperanza a miles de pacientes, reflejan la pujanza de la investigación médica en Madrid y en España en general, que continúa consolidándose como un referente internacional en la lucha contra las enfermedades cardiovasculares.
