En un avance sin precedentes en la medicina pública de España, la sanidad de la Comunidad de Madrid ha llevado a cabo con éxito el primer tratamiento mundial con terapia CAR-T para una enfermedad autoinmune extremadamente rara.

Esta innovación se realizó en el Hospital Universitario La Paz, uno de los centros de referencia en investigación y atención sanitaria del país, y ha marcado un hito en la lucha contra patologías complejas y de difícil manejo.

El caso tratado fue el de una niña de 11 años que sufría una dermatomiositis anti-MDA5, una enfermedad autoinmune que afecta principalmente a la piel y músculos, pero en su forma más grave, provoca un daño pulmonar agudo y fulminante.

La incidencia de esta patología es muy baja, aproximadamente un caso por cada millón de habitantes, pero su gravedad y alta tasa de mortalidad —que puede alcanzar entre el 30% y el 66% en los primeros seis meses— la convierten en uno de los mayores retos para los especialistas.

El tratamiento aplicado en la menor fue una terapia con células modificadas genéticamente, conocida como CAR-T, que generalmente se emplea para tratar leucemias y linfomas.

La terapia consistió en administrar células inmunitarias alteradas de forma que reconocen y destruyen los tejidos afectados por la enfermedad. Dada la gravedad de la patología y la falta de opciones terapéuticas tradicionales, la administración de esta terapia se realizó bajo un uso compasivo, en un estado crítico en la Unidad de Cuidados Intensivos (UCI).

Tras el tratamiento, la joven no solo logró una remisión clínica de la enfermedad, sino que además experimentó una significativa recuperación en su capacidad motora.

Durante el último año, ha dejado atrás los tratamientos inmunosupresores y ahora puede respirar con normalidad durante el día sin necesidad de ventilación mecánica o asistencia ventricular.

Además, su estado neurológico y musculoesquelético ha mejorado notablemente, reflejando la efectividad del abordaje terapéutico innovador.

Este logro ha sido posible gracias a un esfuerzo coordinado y multidisciplinar por parte del personal sanitario del Hospital La Paz, que incluye especialistas en reumatología, hemato-oncología, neumología, inmunología, neurología, endocrinología, medicina interna y rehabilitación.

También participó el Instituto de Investigación Sanitaria La Paz (IdiPAZ) y la Unidad de Terapias Avanzadas de la Fundación CRIS contra el Cáncer.

La colaboración con otros centros de referencia, como el Hospital Infantil Universitario Niño Jesús, el Hospital Clinic de Barcelona y el Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas (CNIO), fue fundamental para la puesta en marcha de esta terapia innovadora.

Desde su adopción, la terapia CAR-T ha permitido ampliar las fronteras del tratamiento en enfermedades autoinmunes graves, abriendo nuevas posibilidades de esperanza para pacientes con patologías que, hasta ahora, tenían pocas alternativas eficaces.

La comunidad médica destaca la importancia de continuar investigando y perfeccionando estas técnicas avanzadas, que han demostrado ser seguras y altamente efectivas en casos específicos y complejos.

Además, esta experiencia subraya el papel de la sanidad pública en la promoción de la innovación y la atención centrada en la calidad de vida de los pacientes, especialmente en aquellas enfermedades raras y de difícil tratamiento.

El éxito en Madrid representa un ejemplo de cómo la colaboración entre diferentes disciplinas y el uso de terapias personalizadas pueden marcar una diferencia significativa en el pronóstico de pacientes con patologías previamente consideradas intratables.

La comunidad médica espera que este avance sirva de inspiración para otros centros a nivel mundial y ayude a consolidar el papel de la sanidad pública española como referente en innovación sanitaria y terapéutica.