El Hospital Universitario Ramón y Cajal, un centro público de la Comunidad de Madrid, ha dado inicio a un ensayo clínico pionero que podría cambiar la forma de tratar enfermedades autoinmunes graves.

A través del Instituto de Investigación Sanitaria IRYCIS, el hospital ha incluido a los primeros pacientes a nivel mundial en un estudio que aplica terapia CAR-T para la artritis reumatoide en formas avanzadas y para la enfermedad de Sjögren con afectación multiorgánica.

Las terapias CAR-T son conocidas por haber sido desarrolladas y empleadas con mayor frecuencia en oncología: se trata de tomar las propias células del sistema inmune, modificararlas en laboratorio para que ataquen de forma específica las células responsables de la inflamación y, luego, reintroduirlas en el paciente.

Hasta ahora, su uso en enfermedades autoinmunes era experimental y estaba en fases tempranas de investigación. Este ensayo en Madrid representa un paso decisivo, porque demuestra que esa idea puede trasladarse a la práctica clínica en reumatología.

Los primeros resultados de estudios previos, iniciados en 2021 en pacientes con patologías autoinmunes graves, han mostrado señales alentadoras: remisiones profundas y sostenidas, reducción de la dependencia de fármacos inmunosupresores y, sobre todo, una mejora notable en la calidad de vida de las personas.

Si estos hallazgos se consolidan, la terapia CAR-T podría suponer un cambio de paradigma en el manejo de estas enfermedades, que en España afectan alrededor del 1,5% de la población entre artritis reumatoide y Sjögren.

Aunque la mayoría de los pacientes responde a tratamientos existentes, entre un 5% y un 10% desarrolla formas graves con complicaciones importantes, para las que las opciones actuales son limitadas.

La puesta en marcha de este ensayo ha requerido una coordinación multidisciplinar muy exigente. Reumatología, Hematología, Farmacia, Neurología, Medicina Intensiva, Inmunología y Microbiología han trabajado de la mano, junto con la Unidad de Ensayos Clínicos de Fases Tempranas y el personal de Enfermería.

Además, la seguridad de los pacientes es prioritaria en un tratamiento experimental, por lo que la selección de candidatos se realiza con criterios muy rigurosos y bajo supervisión estrecha.

En paralelo, IRYCIS está investigando biomarcadores que permitan identificar a los pacientes que más podrían beneficiarse de la terapia, mejorando así la precisión del tratamiento.

Con este ensayo, el Ramón y Cajal y IRYCIS afianzan su estatus como referentes internacionales en terapias avanzadas. Para reforzar su liderazgo, se ha creado el Comité de Terapias Avanzadas Ramón y Cajal-IRYCIS, orientado a impulsar modelos asistenciales de excelencia y a preparar la eventual incorporación de estas terapias al sistema sanitario.

Hasta la fecha, el hospital ha tratado a más de 70 pacientes con CAR-T, especialmente en tumores, y participa en ocho ensayos clínicos y proyectos de investigación en terapias celulares avanzadas.

Además, forma parte de nueve estudios de investigación e innovación en áreas como enfermedades infecciosas, hematológicas, oncológicas y neurológicas.

El IRYCIS colabora también en iniciativas internacionales para estandarizar la implantación de estas terapias, como la acción CINNAMON de COST.

El servicio de Reumatología del Ramón y Cajal atiende a más de 6.000 pacientes con enfermedades inmunomediadas, y en los próximos meses está previsto que arranquen dos nuevos ensayos con CAR-T para otras enfermedades autoinmunes graves, como lupus, esclerodermia y miopatías inflamatorias.

Este avance, además de abrir una vía de tratamiento potencial para miles de pacientes, subraya una orientación personal y centrada en el paciente: adaptar la medicina a las necesidades concretas de cada persona, sin perder de vista la seguridad y la vigilancia clínica que una innovación tan puntera exige.