En la Comunidad de Madrid, se ha hecho un significativo avance en la investigación sobre la distrofia muscular de Duchenne, una patología degenerativa que aún carece de cura en la actualidad.

Este avance ha sido impulsado por el trabajo del Instituto Madrileño de Estudios Avanzados (IMDEA) Nanociencia, que, en colaboración con la Universitá Cattolica del Sacro Cuore de Roma y la Universidad de Burdeos, ha diseñado una innovadora estrategia para el transporte de microRNA, componentes clave que regulan la expresión de genes.

El enfoque desarrollado permite una estimulación más eficaz en la producción de fibras musculares, lo que podría cambiar el panorama del tratamiento de esta enfermedad.

La técnica implica el uso de nanopartículas como vehículos que transportan estos microRNA de una manera precisa hacia las células madre, lo que evita la acumulación de estas sustancias en otros órganos vitales como el cerebro, riñones o hígado.

Esta característica es fundamental, ya que la distrofia muscular de Duchenne se caracteriza por una pérdida progresiva de masa muscular provocada por mutaciones en un gen que regula una proteína esencial para el correcto funcionamiento y regeneración de los músculos.

Las personas que padecen esta enfermedad sufren un deterioro significativo no solo de los músculos esqueléticos, sino también de los cardíacos y pulmonares, lo que impacta severamente en su calidad de vida.

Actualmente, existen numerosos ensayos clínicos que están explorando diferentes tratamientos, muchos de los cuales implican la administración intravenosa de ciertos fármacos.

Sin embargo, estos tratamientos enfrentan el reto de que su eficacia se ve limitada por la baja estabilidad y la dificultad de penetración a través del torrente sanguíneo.

Gracias a la nueva estrategia del equipo dirigido por el profesor Álvaro Somoza, se han logrado evidencias de cambios celulares y bioquímicos significativos en modelos de laboratorio y en animales.

Estos estudios no solo han documentado una regeneración a nivel celular, sino también una recuperación funcional, lo que representa un gran paso adelante en la búsqueda de soluciones para la distrofia muscular de Duchenne.

Además, este método ha mostrado ser biocompatible, no tóxico y no inmunogénico, aspectos que lo hacen fácilmente adaptable para el tratamiento de diversas otras enfermedades.

Aunque la estrategia ha sido probada únicamente en modelos animales hasta el momento y no está lista para su aplicación en seres humanos, los investigadores están optimistas sobre las implicaciones futuras que este descubrimiento podría tener para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne y otras condiciones similares.

La distrofia muscular de Duchenne, que afecta principalmente a niños varones y se manifiesta generalmente entre los 2 y 5 años de edad, ha sido un gran desafío en el ámbito de la salud.

Históricamente, esta enfermedad ha sido objeto de estudio desde la década de 1860, pero los avances científicos en su tratamiento han sido lentos. Con el enfoque innovador de IMDEA, la esperanza hacia nuevas terapias efectivas se ve renovada.