En Madrid se abre un nuevo capítulo de la investigación médica: a partir del mes de abril, el Instituto de Investigación Sanitaria del Hospital público de La Princesa acoge un ensayo clínico novedoso para la Esclerosis Lateral Amiotrófica, conocida como ELA.

El objetivo es poner a prueba un fármaco llamado AP-2, que podría convertirse en una terapia para frenar o ralentizar la progresión de una enfermedad devastadora.

Este ensayo es el primer paso en humanos, lo que se conoce como First in Human. Antes de llegar a pacientes, AP-2 se ha estudiado en laboratorio y en modelos animales, y recientemente recibió la aprobación de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) para iniciar la fase I.

Además, el trabajo ha contado con la validación previa del Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC), que coordina o impulsa muchos de los proyectos de investigación en ciencia básica en España.

El CSIC es, por cierto, el mayor organismo público de investigación del país, con laboratorios y grupos en múltiples disciplinas.

En este primer tramo participarán 72 voluntarios sanos. Su función es evaluar la seguridad del fármaco y su farmacocinética: es decir, cómo se absorbe, distribuye, metaboliza y elimina AP-2 en el organismo.

La administración se hará en dosis progresivas, un procedimiento habitual en este tipo de ensayos para determinar cuál es la dosis más segura que no produzca efectos adversos significativos.

Este tipo de escalado de dosis se realiza solo cuando se ha establecido que la cohorte anterior ha respondido de forma segura, asegurando la protección de los participantes.

La esperanza detrás de AP-2 es restaurar la función de una proteína clave llamada TDP-43. En pacientes con ELA, TDP-43 suele presentar anomalías que contribuyen a la muerte de las motoneuronas, las células nerviosas responsables de controlar los músculos voluntarios.

En modelos celulares y en animales se ha observado que AP-2 puede revertir esa desregulación y devolver cierto equilibrio a la proteína, lo que podría traducirse en un respiro para la función muscular y la capacidad de movimiento.

Aunque la fase I no prueba aún la efectividad clínica en personas con ELA, sí sienta las bases para futuras fases en las que ya habría pacientes.

En este caso, está prevista una segunda fase a partir de enero del próximo año, cuando se incluirán personas afectadas por la enfermedad para valorar dosis, seguridad y, de forma exploratoria, posibles señales de beneficio.

Este enfoque gradual busca no solo confirmar que el fármaco es seguro, sino comenzar a entender cuál podría ser la dosis adecuada para efectos terapéuticos.

A nivel epidemiológico, la Esclerosis Lateral Amiotrófica es una patología neurodegenerativa de evolución rápida. En España se estima que entre 4.000 y 4.500 personas la padecen, y cada año se diagnostican entre 900 y 1.000 casos nuevos, según datos de la Sociedad Española de Neurología. Aunque el diagnóstico y el manejo de la ELA han mejorado, no existe cura, y los tratamientos actuales buscan principalmente aliviar síntomas y aumentar la calidad de vida.

Más allá de la noticia clínica, este ensayo refuerza el compromiso de la sanidad pública madrileña con la innovación biomédica y la excelencia investigadora.

El Hospital La Princesa, y en general la red de centros públicos de la Comunidad de Madrid, se sitúan así en la vanguardia de la investigación clínica en España, conectando la investigación básica con la realidad clínica de los pacientes y abriendo la puerta a terapias futura más personalizadas para una patología dura como la ELA.